萬他維退出中國記
日期：2015/12/17
萬他維退出中國像一把尖刀，在中國復雜的罕見病藥品可及性問題上生生切出一個側面。即便有藥品制造商的捐藥，政府慈善組織的患者援助項目，這些相較而言比較小眾的群體，仍然會在數年后面臨無藥可用，無處求助的危險處境。
文│梁振
2015年6月29日，中華慈善總會官網上掛出了一條“關于終止萬他維患者援助項目”的通知”。通知中寫道：“現由于捐贈方拜耳醫藥保健公司全球戰略的調整，萬他維自2015年起將逐步退出中國市場。自2015年7月1日起，萬他維患者援助項目不再受理患者申請。”自10月下旬獲悉該消息以來，E藥經理人便展開調查。
萬他維（伊洛前列素）作為首個用于治療肺動脈高壓的可吸入性藥物于2006年獲批進口，是目前獲批用于治療肺動脈高壓的四種進口靶向藥物之一，而現在這一被中華慈善總會描述為“能起到不可替代作用”的藥物將要退出中國。
萬他維退出中國像一把尖刀，在中國復雜的藥品可及性問題上生生切出一個側面。這一問題不容忽視，但卻似乎一直被忽視。
在E藥經理人發出采訪請求之后，拜耳中國給出的書面回復是，“由于拜耳全球市場策略的調整，萬他維及倍泰龍自2015年起將逐步停止在中國市場的銷售”。當E藥經理人尋求拜耳全球對此事作出評論時，對方始終沒有回應。經E藥經理人記者調查發現，拜耳全球的這一決定目前只在中國市場宣布。
一位知情人士認為，萬他維退出中國跟商業利益有關。“應該是從生意的角度考慮吧。萬他維在中國的銷量很小，所以在公司不太受到重視，一直投入很小。”而對于萬他維的后續安排，他表示拜耳公司沒有關于萬他維在中國的新計劃，現在該產品已經沒有銷售隊伍，之前參與萬他維項目的拜耳員工幾乎都已轉崗或離職。
目前國內肺動脈高壓患者組織——北京愛稀客肺動脈高壓罕見病關愛中心（簡稱“愛稀客”）執行主任李融介紹：與拜耳中國的唯一一次合作是在2014年5月5日世界肺動脈高壓日，拜耳作為贊助方，支持了愛稀客的一個政策倡導活動。而這次合作是愛稀客直接跟拜耳全球取得聯系并獲得積極響應之后，由拜耳中國跟進執行。除此之外，拜耳中國與愛稀客再無交集。而一位臨床醫生回憶，過去跟萬他維相關的學術活動在幾年前就已經停止。
當E藥經理人再次詢問拜耳中國是否因經濟原因作出將萬他維退出中國市場的決定時，拜耳表示：“有關患者援助項目的其他問題，請咨詢中華慈善總會相關項目辦公室。”
而當李融就此問題詢問中華慈善總會項目辦時，中華慈善總會方面回復：“因為拜耳要把這個藥退出中國，不在中國銷售了，所以這個項目就終止了。至于原因應該是因為市場不好，使用的患者不多。”根據中華慈善總會官網顯示，拜耳共有四個藥物進入援助，其中萬他維在2008年進入援助項目后，援助患者總人數實際不足900人。而同在援助藥品之列的多吉美（用以治療晚期腎癌和肝癌）自2007年以來已援助患者數量近20000人，拜科奇（用以治療血友病）現已進入國家醫保乙類目錄。
在E藥經理人關于退出原因的調查中，也有部分受訪者認為，拜耳公司決定退出萬他維還跟中華慈善總會收取的項目管理費過高有關。一位不愿具名的患者組織負責人透露，參與援助項目的企業每年至少要交100萬元的項目管理費。
E藥經理人就贈藥項目事宜咨詢中華慈善總會項目辦時，對方說：“具體的收費標準由工作量決定。總之，我們收的是很少的。”對于參與慈善贈藥的企業平均每年需要向中華慈善總會交納多少費用，對方一直避而不答，但卻十分強調中華慈善總會對于項目辦的絕對控制權，“項目辦是我們的項目辦”。這就意味著，中華慈善總會雖然不負擔項目成本，但要決定項目辦的人員配置。
中國肺血管疾病領域一位不愿具名的權威專家說：“萬他維進入中國以后改變了中國肺動脈高壓特別是第一類肺動脈高壓沒有靶向藥物治療的現狀，開始有藥可治，特別是對于急重病人。現在萬他維要退出中國，這給患者治療造成很大損失，也讓醫生在臨床治療中陷入被動。”
根據肺動脈高壓臨床治療指南，重病患者或者單一藥物治療效果不佳時，醫生應對患者采取聯合用藥。據該專家介紹，聯合用藥中萬他維、波生坦、西地那非和他達拉非（目前國內ED類藥物還未獲批該適應證）這三種被用的最多，而萬他維是其中很重要的一個。“所以作為醫生，我們希望拜耳公司不要把萬他維退出中國。”
“因為中國人口基數大，由先天性心臟病而引發的肺動脈高壓數量較多，特發性肺動脈高壓患者也不少，但精確的數據無據可查。”該專家說。
據愛稀客在2014年所做的調查顯示，國內由于各種先天性心臟病引起的肺動脈高壓約占第一類和第四類肺動脈高壓患者總數的50%，特發性肺動脈高壓約占25%，而這兩類患者是正在使用萬他維治療患者中的主要多數。
除了臨床治療以外，萬他維還是臨床診斷中的一個重要試驗藥物。右心導管檢查是國際公認的診斷肺動脈高壓的金標準，對于診斷患者肺動脈血管壓力值、選擇合適藥物以及判斷預后情況非常重要。深圳孫逸仙心血管醫院心外科主任王志偉說：“在右心導管檢查中的血管擴張試驗需要用這個藥，這是國際通行的辦法。”
中日醫院呼吸與危重癥醫學科二部副主任翟振國對此也表示擔憂：“我最擔心的是急性血管擴張試驗快沒有藥了。這個試驗在第一大類和第四大類都要做，而萬他維是做這個試驗最好的選擇。”
作為國內最早一批使用萬他維的臨床醫生，王志偉表示，中國臨床治療領域目前剛剛對肺動脈高壓開始關注，但只有部分大型或專科醫院認知程度較好，所以現在正是普及的有利時機。但萬他維作為治療肺動脈高壓的三大途徑之一現在將要退出中國，這對于臨床治療和肺動脈高壓認識的普及是一個很大的打擊。“所以我強烈反對它退市。”
就在今年6月，肺動脈高壓患者唐大姐（化名）接到萬他維項目辦的電話，對方通知她因為拜耳公司將要把萬他維退出中國，所以等到她把在項目期內的萬他維領完之后贈藥將隨之停止。
唐大姐問：“2008年簽訂的合同上不是說終生免費嗎？”對方回答說：“我是辦事人員，無法解釋。而且中華慈善總會擁有對項目的解釋權。”唐大姐又問：“那我們要用藥怎么辦？”對方回答說：“后續的事兒我們不清楚。”但就在拜耳給出的書面回復中，“如患者對于該項目有任何疑問，請聯系中華慈善總會萬他維患者項目辦公室。”這句話被明確寫入其中。
唐大姐在2006年確診，按她的話說“那會兒救命靠的就是萬他維”。萬他維一個月的費用是49500元，她連續用了半年。因為屬于病前低保家庭，所以她在2008年贈藥項目開始時獲得了終生免費用藥的資格。
而對于同在萬他維援助項目中的患者萬偉和李文軍來說，萬他維的退出對他們的影響更為直接和沉重。萬偉在2010年初開始使用萬他維，后因經濟原因在2012年底換藥至波生坦。2013年11月病情加重，于2014年1月換回萬他維，使用至今，她已能正常生活。李文軍于2013年09月開始聯合使用波生坦和萬他維。在2014年上半年，曾因經濟原因停藥20多天，造成病情加重，發展為重度心衰，后續在聯合使用藥物中重新加入萬他維，現在狀況明顯好轉。
萬偉說：“我非常擔心斷藥或換藥會影響目前的治療效果，尤其擔心出現心衰等緊急情況時無藥可用。”除了和萬偉同樣的擔心，李文軍說：“我覺得非常害怕，因為我現在還在用慈善援助的萬他維，而我現在不能停用萬他維，如是它退出對我的影響會是致命的。”
除萬他維以外，拜耳公司已經確認將把用于治療多發性硬化癥且同樣屬于中華慈善總會患者援助項目的倍泰龍（注射用重組人干擾素β1b）退出中國市場。
但截止記者發稿，這一消息也仍未在倍泰龍患者項目辦網站上貼出公告，只有部分患者得到拜耳負責跟自己對接的工作人員私下發的短息才獲悉這一消息。據了解，拜耳公司年底會有2000支新效期的倍泰龍到達中國，但賣完之后，拜耳將不再供貨，接受贈藥的患者可以把項目期內的藥品領完。同樣，倍泰龍項目也將不再接受新的申請。中華慈善總會網站顯示，倍泰龍患者項目開始至今進行了4年多，援助患者760人。
一位前項目辦工作人員透露，目前中華慈善總會十幾個慈善贈藥項目中，一個大的趨勢是企業逐漸選擇保留比較大的項目，而類似萬他維這樣小的項目可能會逐漸退出慈善援助項目。拜耳的拜科奇贈藥項目已經不再贈藥，而是直接對患者進行現金補貼。“因為贈藥的話，還要有免稅、報關等一系列手續問題。”
所有國內受訪者在一個觀點上出現了完全的一致：應該將萬他維納入醫保，讓肺動脈高壓患者獲得平等的醫保權益，讓企業獲得合理的經濟激勵。截至目前，波生坦已在國內幾個醫保制度改革推進速度較快的城市比如青島、沈陽、深圳被納入報銷范圍，這讓肺動脈高壓患者看到了些許曙光。
但藥物納入醫保的過程對于患者來說仍舊漫長與艱難。愛稀客法人代表黃歡為呼吁國家將萬他維、波生坦等納入醫保報銷范圍已經給人社部等相關部門寫了近十年的呼吁信。在上述專家看來，如果萬他維能被納入醫保，它不會退出中國。
美國肺動脈高壓患者組織肺動脈高壓協會（PHA）主席兼CEO RinoAldrighetti在接受E藥經理人采訪時表示：“對于肺動脈高壓的患者來說，藥物直接關乎他們的生死。”為聲援愛稀客，由PHA寫給拜耳全球董事會主席馬爾金·戴克斯的信中，PHA直接質問戴克斯：“中國人的命就不如美國人的命金貴么？”但到目前為止，PHA還在等待拜耳方面的回復，而在中國，拜耳公司仍未采取任何措施。
Aldrighetti介紹說，當美國肺動脈高壓患者需要某一種相對特殊的藥物但被保險項目拒絕承保，尤其是當政府資助的醫療保險項目作出這一決定的時候，PHA會和協會的醫療專家一起幫助支付方理解為何患者需要這一藥物。一般來說，支付方都能最終同意將這一藥物納入報銷。如果患者沒有醫療保險，他們也可以通過藥企或慈善組織所提供的慈善援助項目滿足自己的用藥需求。PHA也會經常跟醫藥行業溝通，提醒其作為企業公民的責任。
而拜耳公司似乎一直十分推崇企業公民的概念，在官網上可以看到這樣的描述：“作為一家具有高度社會責任感的企業，拜耳集團在其開展運營的世界各地履行自己作為企業公民的責任。我們致力于作為一個企業公民開展可持續運營，并承擔我們的社會和倫理責任。”
WHO傳染病項目組協調員法比奧·斯卡諾在接受E藥經理人采訪時表示，要解決孤兒藥等專科藥物的可及性問題，國家應該通過出臺相關立法或制度設計來激勵此類藥物的研發和生產，同時確保罕見病患者能夠獲得平等的用藥權利。
Aldrighetti說：“中國與其他國家不同的地方在于中國的患者需要為自己所需要的東西付出極大的艱辛。在美國，很多州政府都會為沒有支付能力的患者承擔醫療費負擔。雖然這些項目還說不上完善，但是它們讓國家在發展的同時，盡量做到保護所有公民，這至關重要。”
一位國際性患者組織咨詢顧問指出，專科用藥尤其是罕見病用藥問題在各國都是一個復雜的社會問題，雖然有可供借鑒的經驗，但具體情況要考慮各自國情。對于解決這一問題，他建議說：“應該在全社會中進行一場包括各方的公開討論。”
在媒體捐贈者的幫助下，PHA為提高公眾對于肺動脈高壓疾病意識的“#Heart2CurePH”推廣活動得以在全美的公交車、公交站點、網站、電視和廣播上巡回展示。而在中國的唐大姐還在為到底吃不吃已經從印度托人買來的波生坦仿制藥犯嘀咕時，全國肺動脈高壓的患者還在依靠QQ群彼此分享著用藥心得和購藥信息，他們隱沒在中國的各個角落。他們可能不知道，當自己在焦急和惶恐中度過十一月的時候，“#Heart2CurePH”正在美國時代廣場中一座摩天大樓的顯示屏上循環播放著。
在中華慈善總會萬他維援助項目的網站上寫道：“肺動脈高壓（PAH）是一類罕發且危及患者生命的疾病。我國約有1200萬肺動脈高壓患者。萬他維由于起效快，短期療效確切，不良反應發生率低，因而在急性肺血管擴張試驗、危重右心衰竭患者搶救、對PAH患者進行外科手術保護以及藥物聯合治療中起到不可替代的作用。”
根據世界衛生組織（WHO）在2013年公布的最新標準，肺動脈高壓分為五類，依次為動脈性肺動脈高壓、左心疾病所致肺動脈高壓、缺氧和/或肺部疾病引起的肺動脈高壓、慢性血栓栓塞性肺動脈高壓、多種機制和/或不明機制引起的肺動脈高壓。接受采訪的多名臨床專家表示，肺動脈高壓其實并非罕發，而是一大類臨床常見病癥，其中特發性和家族性肺動脈高壓被WHO認定為罕見疾病。萬他維等靶向藥物主要用于第一大類和部分第四大類不能手術或術后仍有肺動脈高壓的患者。
信息來源：E藥經理人
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