【另類盤點】今年全球醫藥七宗“最”
日期：2015/12/26
2015年即將結束，在這一年里，醫藥領域的并購浪潮繼續翻涌，藥品控費是多個國家的“頭疼”大事，創新藥品的高額定價也招來諸多爭議。請跟隨小編，從以下七個方面一起回顧醫藥領域在這一年劃下的刻痕。
11月23日，輝瑞(Pfizer)與艾爾建(Allergan)宣布，雙方董事會一致同意批準一項規模約1600億美元的合并協議。這筆交易創下了醫藥行業的并購紀錄，合并后的公司市值達到3300億美元，年銷售將超過640億美元。
隨著這筆并購的宣布，2015年醫藥行業宣布的交易總金額已經超過3000億美元。這也使得輝瑞成為當之無愧的“并購之王”，EP Vantage統計發現，醫藥領域五大并購案輝瑞獨攬3項，最近3年其在并購活動上豪擲1786億美元。
艾爾建CEO布倫特·桑德斯（Brent Saunders），早在輝瑞與艾爾建的并購流言傳出時，業界就開始紛紛討論桑德斯會在合并后的公司中扮演何種角色。考慮到桑德斯過去在藥物研發工作上的“劣跡”，一些業內人士不禁為輝瑞的研究人員捏把汗。
不過，對于輝瑞的并購戰略，也有人提出了異議。《福布斯》上一篇分析文章稱，2000年后，輝瑞的增長走勢就開始像過山車一般，銷售成績在每一次并購完成后達到峰值，此后又很快回落，直到下一次并購到來。無論是并購交易還是研發支出的增加，都未能給輝瑞新藥的上市效率帶來明顯的影響。作者認為，研發投入低回報率是輝瑞亟待解決的問題，這使其需要一個擁有一定醫藥科學基礎且對創新研發富有激情的領袖來主導內部調整，而非并購。
圖靈制藥(Turing)前CEO馬丁·什克雷利 (Martin Shkreli)無疑是2015年美國醫藥界最不受歡迎的人。收購得到藥物Daraprim不久后，在其主導下該公司就將這只60多年老藥的價格從每粒13.50美元提高到了750美元。
圖靈制藥前CEO馬丁·什克雷利 (Martin Shkreli)，自藥品加價風波以來，什克雷利已經成為新聞報道中的常客，被美國民眾冠以“混蛋”稱號的他或許會以慘淡的結局來揮別2015年。近日，什克雷利因涉嫌證券欺詐被美國FBI拘捕。當天，圖靈制藥聲明，什克雷利已辭去該公司CEO一職。
這種肆無忌憚的提價行為甚至驚動了美國民主黨總統候選人希拉里·克林頓(Hillary Clinton)，其在推特上表示將采取嚴厲措施限制高藥價。藥價管控問題隨即在美國刮起了一陣議論熱潮，相關話題也承包了各大媒體的頭條。
希拉里主張醫保部門要被賦予直接進行藥物價格談判的權力，提出允許藥品再進口以及限制品牌藥的市場獨占權以促進仿制藥生產等建議。其競爭對手——同獲民主黨總統候選人提名的參議員伯尼·桑德斯(Bernie Sanders)則提出了《處方藥支付能力法案》，要求制藥公司披露每一款產品相關的成本信息，包括研發投資、生產成本和營銷成本信息，并要求制藥公司詳細說明同樣的藥品在其他國家的售價。但在美國一些評論人士看來，制藥界在政界影響力匪淺，這種選舉豪言更有可能只是空頭支票。
印度藥企近兩年的日子不好過。在美國市場上，其一直苦苦應對“傷痕累累”的聲譽以及更加嚴厲的監管環境。包括太陽制藥(Sun Pharmaceuticals)、雷迪博士實驗室(Dr. Reddy)在內的印度藥企巨頭都頻頻收到FDA的警告信。Wockhardt公司、Ipca公司和Megafine公司均被禁止將下屬工廠生產的藥物出口到美國。
2015年3月FDA訪問印度期間，全球監管與法規辦公室副專員Howard Sklamberg（右二）和藥品評價與研究中心合規辦公室主任Cynthia Schnedar（右一）參加了一個座談會，與印度的醫藥協會討論藥品質量問題。
今年8月，歐盟開始對約700種已獲批的印度藥物實施暫時禁令，主要原因是歐洲相關監管部門稱，印度臨床研究組織GVK生物科學公司所實施的研究存在漏洞。此外，世界衛生組織(WHO)還對印度Quest生命科學公司發出警告，稱這家公司的艾滋病藥物臨床研究數據存在問題。
今年7月，美國眾議院以344:77的投票結果通過了《21世紀治愈法案》(21st Century Cures Act)。該法案要求FDA進一步簡化新藥的上市審批程序，并對藥物和醫療設備管理制度進行改革。這項法案要生效還需獲得美國參議院的通過，并經總統簽署后成為法律文件。如果《21世紀治愈法案》被正式批準，美國可能會對醫療系統進行大刀闊斧的改革。
美國眾議員Fred Upton（左）、Diana DeGette（右）與一名患有罕見基因疾病的6歲男孩一起慶祝《21世紀治愈法案》獲得眾議院通過。
該法案的核心內容是：在接下來5年，對美國國立衛生研究院(NIH)提供的資金預算將增加87.5億美元。增加的資金將會用于加快開發新項目，如“精準醫學計劃”。此外，一旦法案生效，FDA將會在5年內獲得另外一筆5.5億美元的資金，有助于其資助開展制定一系列新的審批制度的工作。新制度的核心是進行新藥和器械審評時將考慮患者的觀點，如患者的體驗評分。這項法案將會采用一個精簡的臨床試驗數據審評程序，如已經獲得上市批準的藥品，在該藥申請第二種適應癥時可以簡化其上市審批程序。
《21世紀治愈法案》的支持者認為，這項法案可大大加快新型抗癌藥物的上市。不過，也有謹慎看法認為，這項法案的通過會在一定的程度上降低藥物的上市標準，擴大對代替性評估指標的依賴。研究發現，許多以替代性療效指標通過FDA審批的抗癌藥療效存疑，有學者呼吁減慢新藥快速審評的步伐。
CNBC(美國全國廣播公司財經頻道)把今年“最具顛覆性公司”的稱號，授予了位于馬薩諸塞州劍橋市的生物技術新貴Moderna Therapeutics。該公司提出了一個大開“腦洞”的概念——扔掉工廠，通過人類的步行來代替藥廠生產。從5年前Moderna誕生至今，這個概念已經震驚了很多生物技術圈內人士。
Moderna首席執行官Stephane Bancel，2014年，Moderna在CNBC的“顛覆性公司”名單上位列第8，今年則榮登榜首。目前，Moderna仍舊是家小公司，但在生物技術領域，其增長相對較快。
Moderna的概念是基于mRNA分子翻譯成蛋白質的原理。將mRNA分子直接注入人體內，聽上去有點驚悚，但是科學家們早就開始試著做這事。他們相信，免疫系統和各種酶可以將mRNA分解成小片段進入細胞，然后開始大量制造出蛋白質。如果mRNA編碼可以繞開那些障礙進入適當的細胞機器，那么它們肯定就可以生產出有用的蛋白質。通過這個方法，就可以將人體變成一個藥物生產工廠，這樣Moderna就可以免去生產蛋白類藥物的花銷和麻煩。
今年1月，Moderna通過私募融資5億美元巨額資金，隨后又與默沙東(Merck)達成了1億美元的合作交易。阿斯利康(Astrazeneca)和亞力兄制藥(Alexion Pharmaceuticals)也是其合作伙伴，正等著使用Moderna的技術生產心血管疾病、代謝疾病、罕見病和傳染病的藥物。通過與其它藥企的合作，Moderna希望能夠快速進入多種疾病領域。當然，很多人對這家公司仍舊持懷疑態度。
得益于重磅炸彈級丙肝藥物Sovaldi和Harvoni，吉利德科學公司(Gilead Science)風光無限，過去5年，其銷售收入以28.8%的復合增長率增長。吉利德預測，今年這兩只藥物的銷售收入將增加到280億~290億美元。
在《制藥經理人》雜志發布的2015年全球制藥Top 50榜中，其成為十強中的唯一一張新面孔。2014年，吉利德在該榜單上僅位居第18位，今年，其迅速躥升占位第9名。此外，在今年“財富500強”榜單上，吉利德是增長速度最快的制藥公司。
今年8月，艾伯維(AbbVie)以3.5億美元從United Therapeutics公司手中購得一張PRV，這一價格是2014年7月行業首次出售的PRV價格(6750萬美元)的5倍。5月份，賽諾菲(Sanofi)以2.45億美元從Retrophin公司也購得了一張PRV。
PRV能夠使FDA做批準決定的耗時從常規的10個月縮短到6個月，此舉有可能讓制藥公司多獲得4個月的產品銷售期。不過，PRV并不保證FDA一定會批準藥物申請。
優先審評券計劃設立的初衷是通過頒發PRV的措施，鼓勵制藥公司對被“忽視”的治療領域開展更多的研發工作。如果制藥公司有產品獲批用來治療這些被“忽視”的疾病，其會收到PRV的獎勵。如今，稀有的PRV打造了制藥行業一個利潤豐厚的二級市場。有批評稱，該政策對有關藥物的研發工作并無激勵作用。美國多個團體正在游說官員修改這項政策，以確保其能真正激勵被忽視疾病治療藥物的開發與供應。
信息來源：醫藥經濟報
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